EscucharGinebra. EFE. Investigadores suizos y alemanes han conseguido, por primera vez en el mundo, curar una afección sanguínea congénita mediante terapia genética.
El experimento científico, cuyos resultados aparecen en el último número de la revista Nature Medicine , se realizó hace año y medio en dos pacientes de 25 y de 26 años afectados de granulomatosis séptica, una deficiencia del sistema inmunológico capaz de provocar la muerte.
Se trata de una enfermedad sumamente extraña que se debe a una anomalía hereditaria de las células fagocíticas, encargadas de eliminar microorganismos y restos celulares.
Los expertos del hospital pediátrico universitario de Zúrich y dos colegas alemanes de Fráncfort extrajeron células madre de la sangre de los enfermos y las dotaron de una copia sana del gen defectuoso antes de trasplantarlas de nuevo en la médula ósea de los jóvenes, en un procedimiento que se efectuó con igual éxito hace un año en un niño de 5 años.
Los secretos de esa proeza científica son haber utilizado un vector perfeccionado y especialmente concebido para la ocasión, y haber sometido a los pacientes a sesiones de quimioterapia "suave" a fin de destruir las células portadoras de genes deficientes para permitir que las sanas se implantaran.
El entusiasmo de los expertos cobija, sin embargo, cierta cautela, ya que el riesgo de leucemia perdura todavía en los trasplantados y no se sabe aún la duración de esa respuesta terapéutica, pues es probable que el sistema trate de inactivar los genes modificados y provoque su consiguiente desaparición, indica el estudio.
