La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) dio este 6 de julio la aprobación total al medicamento Leqembi, el primero que tiene como objetivo controlar el avance del alzhéimer en quienes están en etapas tempranas del trastorno.
El medicamento, de la casa farmacéutica Eisai Inc, consiste en un anticuerpo que se administra por vía intravenosa cada dos semanas. Su mecanismo de acción reduce las placas de una proteína llamada beta-amiloide que se forma en el cerebro de las personas que tienen esta enfermedad.
Estas placas reducen la acción de las neuronas y las van desgastando progresivamente, lo que deriva en pérdida de neuronas y de sus conexiones, que resulta en problemas de memoria y de capacidad de realizar las funciones básicas.
Este tratamiento ya había recibido una vía rápida de aprobación que aceleró el proceso.
Leqembi no puede reparar el daño cognitivo ya causado ni revertir el curso de la enfermedad, tampoco puede detenerla. Pero los ensayos clínicos con 1.795 pacientes con síntomas leves de alzhéimer mostraron que puede hacer más lento el deterioro cognitivo. Este periodo sería de entre 5 y 18 meses menor y la velocidad del deterioro sería un 27% más baja.
No obstante, la FDA también aclaró los riesgos que representa en sus eventos adversos y puso una “caja negra” de advertencia en el producto, la cual contienen muchos medicamentos y en donde se les señala a los pacientes posibles riesgos.
¿Para quiénes?
Este medicamento está dirigido a las personas en las cuales se probó el tratamiento: pacientes con deterioro cognitivo leve. No está indicado ni para prevenir la aparición del deterioro ni para fases posteriores de la enfermedad, ya que se desconocen sus alcances.
Sin embargo, no todos los candidatos podrían acceder a él. Aunque el seguro Medicare indicó que cubriría hasta el 80% del costo, su precio es tan alto que ese 20% restante sería prohibitivo para muchos. El costo del tratamiento se estima en aproximadamente $26.500 al año (unos ¢14,6 millones), el 20% serían $5.300 anuales (unos ¢3 millones) una cifra que, aunque más baja, no es manejable para muchas personas.
Fuera de Estados Unidos, la llegada del fármaco dependerá de lo establecido según otras agencias reguladoras y también según la disponibilidad de medicamento de la compañía y las intenciones que tenga de ingresar a cada país. En el caso de Costa Rica, si la farmacéutica estuviera interesada debería presentar, ante el Ministerio de Salud, un dossier con información de la composición del tratamiento, los ensayos clínicos y material que les hayan dado otras agencias reguladoras.
Será Salud quien autorice su entrada al país y abra las puertas del mercado privado, pero el laboratorio deberá emprender otras negociaciones con la Caja Costarricense de Seguro Social (CCSS) en caso de querer ofrecer este producto a la seguridad social.
Los riesgos
Los principales efectos secundarios de este fármaco son dolores de cabeza y desregulaciones de los anticuerpos. No obstante, sí hay un evento raro que hizo a la FDA colocar la llamada “advertencia de caja negra” y son manifestaciones que pueden resultar más agresivas para la salud.
En casos raros, advirtió la FDA, pueden darse anormalidades relacionadas a los amiloides (ARIA, por sus siglas en inglés). ARIA puede causar hemorragias temporales que pueden asociarse con dolor de cabeza, confusión, mareos, cambios en la visión y náuseas.
En muchos casos estas hemorragias se resuelven por sí mismas, pero también, infrecuentemente pueden generar edema (hinchazón causada por líquidos que se acumulan, en este caso, en el cerebro), que pueden vincularse con convulsiones y otros síntomas neurológicos. Las hemorragias cerebrales pueden ser fatales y matar a la persona.
La FDA alertó de que hay una población con mayor riesgo de un ARIA grave. Quienes tienen un alelo (variante genética) llamada ApoE ε4 (ligada también a un mayor riesgo de alzhéimer) tendrían más probabilidades de un ARIA de gravedad. Todas las personas tenemos dos pares de genes ApoE, uno heredado de nuestro progenitor y otro de nuestra progenitora, el 15% de las personas con alzhéimer tienen dos copias del alelo ApoE ε4.
Las hemorragias intracraneales también fueron más comunes en quienes tomaban medicamentos anticoagulantes.
En declaraciones a The New York Times, Lon Schneider, director del Centro de Enfermedad de Alzheimer de la Universidad del Sur de California, dijo que será muy cuidadoso en evaluar a los pacientes antes de indicar Leqembi.
“Si la eficacia fuera mayor, seguramente no hablaríamos tanto de eventos adversos porque veríamos un beneficio claro”, concluyó.